Criança com doença rara que destrói os músculos precisa de remédio que custa R$ 19 milhões

O garoto Gabriel Alexandre, de 5 anos, enfrenta uma doença rara que exige tratamento nos Estados Unidos. Para retardar os efeitos da distrofia muscular de Duchenne, doença degenerativa, ele precisa de um medicamento que custa cerca de R$ 19 milhões.

Gabriel, que mora no Crato, interior do Ceará, foi diagnosticado em dezembro de 2025 com distrofia muscular de Duchenne, uma condição genética rara, progressiva e que provoca degeneração muscular acelerada, impedindo a pessoa de andar ou até mesmo ficar de pé conforme a doença evolui. Em agosto, ele começou a sentir dores abdominais intensas e chegou a vomitar.

Após ser levado ao hospital, Gabriel passou por ultrassom e exames de sangue. O ultrassom não apontou alterações, mas os exames de sangue mostraram níveis elevados de TGO e TGP. Inicialmente, o médico suspeitou de síndrome de Wilson, hipótese descartada após o exame de CPK, que avalia a saúde muscular. "Foi um choque muito grande. Em princípio ele era uma criança saudável", diz a mãe, Luana Alexandre.

A confirmação do diagnóstico foi um choque para a família, já que Gabriel era considerado uma criança saudável. Para retardar a progressão da doença, ele precisa de uma dose única de um medicamento que custa em torno de R$ 19 milhões. Além do alto valor, o uso do remédio está suspenso no Brasil.

Corrida contra o tempo

Segundo familiares, Gabriel enfrenta uma corrida contra o tempo, pois precisa tomar o medicamento até os 7 anos. Em geral, pessoas com distrofia muscular de Duchenne começam a perder os movimentos a partir dos 9 anos, e a expectativa de vida é de até 28 anos.

"A partir dos 7 anos idade, as crianças com Duchenne começam a perder os movimentos, e a expectativa de vida é de 28 anos. Não quero isso para o meu filho."

Para viabilizar o tratamento nos Estados Unidos, a família iniciou uma campanha nas redes sociais para arrecadar recursos. Além do medicamento, Gabriel precisa de apoio para terapias, hospedagem, transporte e passagens aéreas. A família pede doações e apoio para pressionar a Anvisa a liberar o remédio no Brasil.

A Prefeitura do Crato informou que Gabriel foi atendido recentemente e está à disposição para ajudar. A Secretaria da Saúde do Estado afirmou que ele é acompanhado por equipe especializada do Hospital Infantil Albert Sabin, em Fortaleza, desde o mês passado.

Sobre a medicação, a Secretaria explicou que a inclusão de novos medicamentos depende de avaliação técnica do Ministério da Saúde e que a venda no Brasil exige autorização da Anvisa.